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新華社北京2月28日電 題：為罕見病患者增添生命色彩

新華社記者李恒

“瓷娃娃”“蝴蝶寶貝”“黏寶寶”……這些罕見病別名背后，是患者經(jīng)歷的常人無法想象的痛。

今年2月28日，是第16個(gè)國(guó)際罕見病日。了解罕見病，關(guān)愛罕見病患者，才能為更多罕見病患者增添生命色彩。

罕見病是診療難度極大的疾病，也是一個(gè)比較突出的公共衛(wèi)生問題。目前，全世界發(fā)現(xiàn)的罕見病超過7000種。在我國(guó)，不少罕見病患者依然面臨“診斷難、治療難、費(fèi)用高”的難題。

據(jù)調(diào)查，以往罕見病患者平均確診時(shí)間為4年。更快更準(zhǔn)被診斷是許多罕見病患者及其家庭的心愿。近年來，我國(guó)發(fā)布第一批罕見病目錄、建立全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)、開展罕見病病例直報(bào)、發(fā)布罕見病診療指南、加強(qiáng)罕見病醫(yī)師隊(duì)伍培訓(xùn)、印發(fā)國(guó)家罕見病醫(yī)學(xué)中心設(shè)置標(biāo)準(zhǔn)……一系列推進(jìn)罕見病防治診療工作的有力舉措，讓更多罕見病患者“被看見”。

“有藥可用”事關(guān)罕見病患者的健康福祉。從全球范圍來看，目前已知的罕見病中95%的罕見病無有效治療藥物。對(duì)此，我國(guó)不斷提升罕見病藥物研發(fā)能力，對(duì)罕見病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批，探索同情用藥。國(guó)家藥監(jiān)局?jǐn)?shù)據(jù)顯示，目前已有60余種罕見病用藥獲批上市。這是以人民為中心的生動(dòng)體現(xiàn)，也照見醫(yī)學(xué)衛(wèi)生事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的價(jià)值溫度。

罕見病治療費(fèi)用高，是橫在全球罕見病患者面前的一大難題。今年年初公布的最新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，新增7個(gè)罕見病用藥。5年來，醫(yī)保目錄內(nèi)藥品數(shù)量新增618個(gè)，其中包括22個(gè)罕見病用藥，覆蓋法布雷病、龐貝病、戈謝病、脊髓性肌萎縮癥等罕見病。這一惠民生的舉措有效減輕患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，溫暖著他們的心。

在健康中國(guó)建設(shè)道路上，對(duì)每一個(gè)小群體都要關(guān)愛、都不能放棄。隨著社會(huì)各界的攜手努力、罕見病醫(yī)療保障體系建設(shè)的不斷推進(jìn)，我們相信，越來越多罕見病患者的生命健康將會(huì)得到更好地呵護(hù)和保障。

關(guān)鍵詞： 脊髓性肌萎縮癥 數(shù)據(jù)顯示