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極目新聞?dòng)浾?李力力 黃佳琦

據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12月11日?qǐng)?bào)道，英國(guó)科學(xué)家使用一種革命性的新型基因療法——堿基編輯（base-edited）治療了一名身患T細(xì)胞白血病的13歲年輕患者。這項(xiàng)技術(shù)的應(yīng)用是世界首例，人們希望它很快就能幫助治療其他兒童癌癥和嚴(yán)重疾病。

來(lái)自英國(guó)萊斯特的13歲女孩兒阿麗莎為了治療白血病，接受了化療和骨髓移植，不過(guò)沒(méi)有成功。

但在接受了使用堿基編輯技術(shù)進(jìn)行改造后的捐贈(zèng)T細(xì)胞注射后，阿麗莎正在恢復(fù)，六個(gè)月來(lái)病情已經(jīng)得到了緩解。

現(xiàn)在，治療阿麗莎的倫敦大奧蒙德街兒童醫(yī)院（Gosh）團(tuán)隊(duì)正準(zhǔn)備招募另外10名用盡了所有常規(guī)治療方法的T細(xì)胞白血病患者，以進(jìn)行進(jìn)一步的試驗(yàn)。如果成功的話(huà)，堿基編輯的細(xì)胞有望被用于其他類(lèi)型白血病和其他疾病的患者。

T細(xì)胞白血病是一種因被稱(chēng)為T(mén)細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。這些白細(xì)胞不能正常發(fā)育，并且生長(zhǎng)太快，干擾了體內(nèi)血細(xì)胞的生長(zhǎng)。標(biāo)準(zhǔn)治療包括骨髓移植和化療，但在阿麗莎的病例中，這些傳統(tǒng)治療都未能阻止疾病的發(fā)展，她唯一的選擇似乎是姑息治療。

但最近細(xì)胞療法的進(jìn)展為治療她的病情提供了一種新方法。即從一名健康捐贈(zèng)者身上收集T細(xì)胞并經(jīng)過(guò)改造后注射到患者體內(nèi)，它們可以殺死患者其他的T細(xì)胞。這種改造是通過(guò)堿基編輯完成的，它允許科學(xué)家在一個(gè)人的數(shù)十億個(gè)DNA字母中做一個(gè)簡(jiǎn)單地改變。

該項(xiàng)目的負(fù)責(zé)人之一、免疫學(xué)家瓦西姆·卡西姆教授說(shuō)：“這是迄今為止我們最復(fù)雜的細(xì)胞工程，它為其他新療法鋪平了道路，最終為患病兒童創(chuàng)造了更好的未來(lái)。”

關(guān)鍵詞： 骨髓移植 治療方法 免疫學(xué)家 兒童醫(yī)院